廈門建立「1+N」多元化社會救助模式，探索重特大疾病及罕見病患兒救助機制

讓「醫學的孤兒」不再孤單

東南網7月16日訊（福建日報記者 林澤貴）「太感動了，孩子有救了！」15日上午，接過凝聚社會各界愛心的捐款後，周女士頓時淚崩。兩年多來，女兒小萱（化名）每年近百萬元的醫療費，已快將其家庭壓垮。

當天，由廈門市愛心辦主辦，醫保、民政、紅十字會、慈善總會等部門協辦的「重特大罕見病救助協議簽約儀式」在廈門市兒童醫院舉行。各界的暖心救助，讓包括周女士在內的3名重特大罕見病患兒家屬重燃希望。

罕見病救助成世界性難題

「企鵝寶寶」，是對小萱的讓人心疼的昵稱。來自海滄的她，因為脾腫大肚子鼓鼓的，走起路來一搖一擺。在小萱兩歲多的時候，經醫生診斷，她患的是一種非常罕見的疾病——戈謝病。這是一種罕見的遺傳代謝性疾病，目前登記在案的全國患者數目不超過400例。

這種比「瓷娃娃」「漸凍人」更不為人知的罕見病，治療時需終身注射「思而贊」，一支就要2萬余元。今年5歲的她每月需打4針，每年花費近100萬元，而隨著小萱年齡的增長和體重的增加，注射藥量和治療費用還將逐年增加。從事空調安裝的爸爸和做早餐生意的媽媽雖然竭盡全力，但仍無力負擔昂貴的醫藥費，本不寬裕的家庭舉步維艱。因缺乏治療資金，小萱目前每月只能注射1針「思而贊」穩定病情。

像小萱一樣罹患罕見病身處絕境的，還有患有罕見惡性腫瘤「尤文肉瘤」的小婷婷，及出生不久就被確診為「嬰兒型龐貝症」的小恩恩。

這些發病率僅為人口總數0.65‰至1‰的罕見病，讓這些家庭一步步走向崩潰邊緣。

罕見病由于臨床上病例少、經驗少，導致高誤診、高漏診、用藥難等問題，往往被稱為「醫學的孤兒」。由于患者數量少，花費極其昂貴，罕見病救助更是世界性難題。

據廈門市醫保局有關負責人介紹，這些罕見病治療藥物價格高昂，需要幾萬人的保費才能支撐，目前尚未被納入醫保目錄，無法在基本醫保制度內解決費用問題。

不僅如此，能治療罕見病的藥物更罕見，對運輸、存儲、配藥等都有極高要求，普通藥房或醫院都不願進貨。同時，能診斷罕見病的醫生也少，患者確診及救治都需前往北京、上海等城市。

探索「1+N」多元化社會救助

多種因素疊加，導致罕見病患者的尋醫救治之路異常艱難。目前，全國各地乃至世界各國都在積極探索有效的罕見病救助機制。

「要把資源和力量投向最急需的人群、最迫切的領域，要讓每一個最需要幫助的群衆都能感受到愛的溫暖。」基于這樣的認識，廈門市愛心辦會同廈門市醫保局召集慈善總會、紅十字會等多家單位，多次召開專題協調會，圍繞如何摸清對象、如何彙聚力量、如何實施救助等問題展開討論。

最終，廈門市愛心辦決定充分發揮統籌全市愛心資源的平台優勢，彙聚各方愛心力量，探索建立重特大罕見病「1+N」多元化社會救助模式。

「就是患者承擔一部分、藥企讓利一部分、社會捐助一部分！」廈門市委副書記、市「愛心廈門」建設工作領導小組執行副組長陳秋雄說，廈門市希望通過這種共擔救助模式，精準救助重特大罕見病人。

「一事一議」實現精準幫扶

當天，參與簽約的不僅有廈門市愛心辦、患者家屬，還有藥企賽諾菲公司、藥店鹭燕醫藥、廈門市兒童醫院、廈門市婦幼保健院。

「現在只要提前打個電話預約即可，方便很多。」周女士說，以往每次要用藥，他們需提前跟藥企預約，還得全程跟蹤確認藥品是否到位、配送過程是否安全，到醫院取藥還有不少手續，身心俱疲。簽約後，藥費、治療費不僅會大為降低，藥品從進貨到醫院終端配送都不用家屬操心，只需事前電話預約就能在醫院接受優質治療，避免了以前在外地就醫、購藥之間來回奔波。而醫院也會理順就醫環節，提供綠色通道、便捷服務。

「很高興，我們企業能參與到這個救助項目來，為建設『愛心廈門』作貢獻！」賽諾菲公司南中國高級公共事務與市場準入部總監趙蓉表示，除了在藥價上盡可能給予優惠外，他們還將利用企業的渠道，為廈門醫生提供有關罕見病診治方面的培訓。

與此同時，廈門市愛心辦還帶頭發動各界捐助，所籌款項統一彙入「愛心廈門專項基金」，實現資源集中，資金統籌使用，並根據患者家庭實際困難及救治情況，采取「一事一議」，實現精準幫扶。

「讓愛心有溫度，讓文明有高度。」廈門市愛心辦有關負責人表示，重特大疾病及罕見病愛心救助是醫保救助的補充，下一步，市愛心辦、醫保部門將積極完善重特大罕見病「1+N」多元化社會救助模式，建設更為溫馨和諧的「愛心廈門」，也希望更多的愛心企業、組織與人士伸出援助之手。